Частичная пересадка костного мозга помогла при муковисцидозе – Кровь5

Мария Портнягина

Частичная пересадка костного мозга помогла при муковисцидозе

Снимок больного муковисдидозом. Фото: NHGRI

Американские ученые провели эксперимент на мышах. Трансплантация показала свою эффективность в борьбе с этой тяжелой болезнью.

Муковисцидоз — наследственное заболевание, вызванное генетической поломкой. При нем страдают в первую очередь легкие и поджелудочная железа. В организме скапливается густая слизь, органы дыхания забиваются мокротой, поджелудочная плохо производит ферменты, так что нерасщепленная пища проходит через кишечник без всякой пользы — это приводит к потере веса и замедленному росту. И что важно, больной муковисцидозом подвержен инфекциям и живет зачастую от пневмонии до пневмонии. Поэтому режим его лечения может включать от 10 до 30 таблеток в день — муколитики, желчегонные препараты, пищеварительные ферменты, витамины, при обострении нужны антибиотики.

Муковисцидоз поражает одного ребенка из 10 тысяч. В России сегодня этот диагноз имеют около 4 тысяч человек, из них порядка 3 тысяч — дети. Продолжительность жизни таких больных в нашей стране — в среднем 20–25 лет, в США и Европе — 40–45. Во многом разница эта связана с доступом к таргетной терапии — современным препаратам, которые модулируют ген CFTR, мутирующий при муковисцидозе. То есть они устраняют последствия этой генетической поломки и позволяют организму нормально функционировать. Однако проблема и в высокой стоимости такой терапии (порядка 20–30 млн рублей в год), и в том, что не все эти препараты зарегистрированы в России.

Излечить муковисцидоз нельзя, но можно замедлить его развитие, уменьшить частоту и интенсивность симптомов, в целом улучшить качество жизни больного, а также увеличить ее продолжительность, — все это при правильно подобранном лечении.

Нынешний рекорд долголетия пациента с муковисцидозом — 70 лет. Хотя долгое время прежде эта болезнь считалась детской, но лишь потому, что больные не доживали до совершеннолетия.

Наука, к счастью, не стоит на месте. Недавно ученые из Института иммунологии Ла-Хойи в Калифорнии представили результаты исследования, которые открывают новую перспективу для пациентов с муковисцидозом.

— Изобретение таргетных препаратов стало поворотным моментом в лечении этой тяжелой болезни, однако они помогают не всем: около 10% пациентов в силу разных причин такая терапия не подходит, — отмечает соавтор исследования, профессор, пульмонолог Дуглас Конрад.

В связи с этим ученые искали способ, как помочь большему числу больных. Известно, что симптомы муковисцидоза обусловлены мутациями в гене CFTR. Но при них также нарушается работа моноцитов. Это крупные лейкоциты, которые формируются в костном мозге, потом попадают в кровь, далее оседают в тканях, где помогают бороться с вредоносными бактериями и вирусами, а еще действуют как патруль — предупреждают другие клетки иммунной системы о появлении этих вражеских захватчиков. Только вот у больных муковисцидозом моноциты теряют способность прилипать к другим клеткам и тканям, что не позволяет им противостоять инфекциям.

— Эти моноциты не могут попасть туда, куда им нужно, — в кишечник или легкие, — поясняет другой автор исследования, профессор Клаус Лей. — А нарушение их работы может вести к прогрессированию муковисцидоза.

Именно Лей предложил идею заменить дефектные моноциты с помощью трансплантации костного мозга. Эксперимент проводился на мышах, больных муковисцидозом. Сначала они прошли лучевую терапию, позволившую уничтожить часть неисправных моноцитов. А затем им была проведена частичная пересадка костного мозга от здоровых особей — в результате удалось заменить от 60 до 80% «плохих» моноцитов. Почему частичная?

— Подготовка к полной трансплантации (здесь объясняется, что это такое. — Кровь5) означала бы лишение больного способности образовывать какие-либо иммунные клетки в собственном костном мозге, что слишком надолго оставило бы его беззащитным перед патогенами, — объясняют ученые.

В результате у мышей после такой частичной пересадки костного мозга наблюдалось длительное облегчение симптомов муковисцидоза. Следующий шаг в планах ученых — заразить подопытных особей инфекцией, чтобы оценить, как они будут ей противостоять.

Помимо того, исследователи провели обратную операцию — сделали пересадку костного мозга от больных мышей здоровым, и, как следствие, у них развились многие симптомы муковисцидоза.

Из чего ученые сделали предположение, что развитие болезни связано не только с генетической поломкой, но и с дефектной работой моноцитов. Теперь перед авторами исследования встала новая задача — разобраться в самой природе этого дефекта.



Спасибо за ваше внимание! Уделите нам, пожалуйста, еще немного времени. Кровь5 — издание Русфонда, и вместе мы работаем для того, чтобы регистр доноров костного мозга пополнялся новыми участниками и у каждого пациента с онкогематологическим диагнозом было больше шансов на спасение. Присоединяйтесь к нам: оформите ежемесячное пожертвование прямо на нашем сайте на любую сумму — 500, 1000, 2000 рублей — или сделайте разовый взнос на развитие Национального регистра доноров костного мозга имени Васи Перевощикова. Помогите нам помогать. Вместе мы сила.
Ваша,
Кровь5

comments powered by HyperComments
Стать донором Помочь донорам
Читайте также