Геном позволит редактировать себя точнее – Кровь5

ГЕНОМ ПОЗВОЛИТ РЕДАКТИРОВАТЬ СЕБЯ ТОЧНЕЕ

Ганс Гольбейн-младший, фрагмент портрета Николауса Кратцера

Расшифровка человеческого генома в 2003 году, хотя и произвела революцию в генетике, вызвала много вопросов: можно ли редактировать геном живого организма? Это этично? И значит ли это, что генетические болезни нам больше не страшны? Теоретически, внося изменения в генетический код, можно лечить заболевания, для которых пока не придумано лечения: онкологические, нейродегенеративные, психические. На практике все куда сложнее — во время испытаний после каждой починки возникают новые поломки и мутации, еще хуже прежних.

Этой осенью группа генетиков из Гарварда под руководством Дэвида Лю смогла качественно улучшить технологию редактирования генома CRISP Cas9. Вообще, этот механизм был придуман еще в 2012 году. Вот как его описывали в авторитетном научном журнале Science: белок Cas9, дополненный специальной молекулой-гидом, прикрепляется к нужному участку ДНК, разрезает обе цепочки спирали и вставляет в образовавшийся промежуток правильно работающий генетический код-заплатку. Коротко и ясно.

Схема действительно оказалась рабочей, и все семь лет, до сегодняшнего дня, генетики пытались применить ее для лечения всего неизлечимого. Например, в прошлом году китайский биолог Хэ Цзянькуй попробовал отредактировать геном так, чтобы человек получил резистентность к ВИЧ. Ничего хорошего не вышло: вырезать ненужный участок удавалось почти всегда, а вот корректно вставить новый участок кода — нет. Практически во всех случаях он встраивался не туда, куда нужно, что приводило к новым невообразимым мутациям.

Однако команда Дэвида Лю смогла внести в технологию два значительных изменения. Во-первых, образец кода (заплатку) добавили прямо к молекуле-гиду: теперь она не только указывает белку, где резать, но и несет заплатку на себе. Во-вторых, теперь белок Cas9 режет цепочки спирали по очереди, а не одновременно, а на его поверхности находится вспомогательный энзим, который вставляет заплатку на нужное место.

Улучшенный геномный редактор был протестирован в лабораторных условиях на измененных ДНК, которые приводят к развитию у человека серповидноклеточной анемии и болезни Тея-Сакса (редкое наследственное заболевание, поражающее ЦНС). Результаты впечатляют: там, где предыдущая версия редактора привела к 16 незапланированным изменениям ДНК, новая сделала только три.

Работа, которую проделал Лю и его команда, приблизила момент, когда генетические заболевания перестанут быть фатальными для человека. Все подробности исследования выложены в открытом доступе, чтобы новый метод с минимумом побочных изменений смогли изучить и поскорее взять в работу генетики по всему миру.

Красное пятно на сетчатке глаза, напротив зрачка — один из признаков болезни Тея-Сакса — редкого и пока что неизлечимого заболевания, поражающего спинной и головной мозг. Заболевание распространено в среде евреев-ашкеназов, по-видимому,  вследствие их происхождения от одной замкнутой группы лиц: близкородственные браки могли вызвать генетический сбой.  


Спасибо за ваше внимание! Уделите нам, пожалуйста, еще немного времени. Кровь5 — издание Русфонда, и вместе мы работаем для того, чтобы регистр доноров костного мозга пополнялся новыми участниками, и у каждого пациента с онкогематологическим диагнозом было больше шансов на спасение. Присоединяйтесь к нам: оформите ежемесячное пожертвование прямо на нашем сайте на любую сумму — 500, 1000, 2000 рублей — или сделайте разовый взнос на развитие Национального регистра доноров костного мозга имени Васи Перевощикова. Помогите нам помогать. Вместе мы сила.
Ваша,
Кровь5.

comments powered by HyperComments
Стать донором Помочь донорам
Читайте также