Нобель в кровь через химию – Кровь5

Алексей Крижевский

Нобель в кровь через химию

Главную научную премию получили изобретатели метода генной инженерии, с помощью которого можно лечить заболевания крови. Даже некоторые из тех, которые сейчас можно победить только с помощью трансплантации костного мозга

Фото: nobelprize.org

Нобелевская неделя в 2020 году принесла сюрприз. Лауреатами в области химии в этом году стали француженка Эммануэль Шарпантье из Института инфекционной биологии Общества Макса Планка и американка Дженнифер Дудна — за развитие метода редактирования генома. Они разделят 10 млн шведских крон, то есть более 87 млн рублей.

Награда ждала своих героев довольно долго — о применении так называемых генетических ножниц для редактирования генома человека ученые впервые объявили в 2012 году. Оно предоставляет медицине огромные возможности. В прошлом году открытый лауреатками метод впервые был применен в США для лечения больных с заболеваниями крови, в частности серповидноклеточной анемией. Об этом пишет журнал N+1. При данном заболевании в костном мозге образуется гемоглобин S, вызывающий появление поврежденных эритроцитов в виде серпа (здоровые имеют форму двояковогнутого диска), которые хуже переносят по организму кислород — это влияет на продолжительность жизни больного и его самочувствие.

Американские ученые забрали кроветворные клетки Виктории Грей, страдавшей этим заболеванием, отредактировали их, изменив два нуклеотида, а затем вернули пациентке. Исправленные стволовые клетки стали производить нормальные эритроциты, о возникновении побочных эффектов пока не сообщалось. Наблюдение за пациенткой продолжается, в случае успеха испытания проведут уже на 45 пациентах.

Перспективы применения этого метода для лечения генетических заболеваний крови — самые хорошие, рассказал Кровь5 Алексей Масчан, директор Института гематологии, иммунологии и клеточных технологий, член-корреспондент РАН.

Это связано в первую очередь с тем, что кровь — одна из самых быстро и хорошо регенерирующих тканей человека; исправив геном кроветворной клетки, можно, говоря грубо, заставить ее производить нормальную кровь.

Масчан полагает, что с помощью «генных ножниц» можно будет лечить даже ВИЧ — путем изменения генома можно сделать лимфоциты человека устойчивыми к вирусу приобретенного иммунодефицита.

Вообще с помощью применения «генных ножниц» можно будет лечить любые моногенные заболевания крови — то есть те, к возникновению которых приводит единичный ген, а не их совокупность. Именно поэтому серповидноклеточную анемию или бета-талассемию будет поддаваться излечению без трансплантации кроветворных клеток. А вот применение нового метода для лечения тех же лейкозов довольно сомнительно: говоря упрощенного, за каждым вызывающим его геном с ножницами не побегаешь. По крайней мере Масчан сомневается в том, что «генные ножницы» найдут широкое применение для лечения лейкозов — к их возникновению ведет целая система генетических повреждений.

Другое дело, что с помощью отмеченной «Нобелем» технологии можно будет создавать так называемые клеточные продукты с заданными свойствами, которые применяют для лечения острых лейкозов и других онкогематологических заболеваний, рассказал Масчан.

А «терапией последней надежды» при таких немоногенных заболеваниях, видимо, все равно останется трансплантация костного мозга.

В России серповидноклеточной анемией болеет совсем небольшое количество людей, это заболевание распространено в Африке и Юго-Восточной Азии — там насчитываются сотни тысяч больных с таким диагнозом. И для здравоохранения государств этих регионов, рассказывает Масчан, оно является серьезной проблемой. Продолжительность жизни и трудоспособность таких больных снижена (в том числе из-за плохого самочувствия), они подвержены инсультам и часто становятся инвалидами. Широкое применение новой технологии может повысить качество жизни людей в странах этих частей света.

Конечно, велик соблазн использовать эту методику для изначального генного программирования людей — еще на стадии зачатия. Однако законодательство многих стран прямо запрещает такие опыты. В том числе и в Китае — где, тем не менее, был поставлен первый в мире опыт по генной модификации человека. С помощью подсаженного вместе с отцовской спермой молекулярного аппарата биофизик Хэ Цзянькуй, работавший в Южном научно-технологическом университете в Шэньчжэне, в 2017 году смог добиться рождения девочек-близнецов, невосприимчивых к ВИЧ (отец их при этом был носителем инфекции). Однако научное сообщество подвергло его критике: решившись на свой опыт, Хэ Цзянькуй не учел возможности проявления случайных генетических повреждений (которые могли — и еще могут — проявиться в периферических органах и частях тела девочек). Университет открестился от ученого — официальные представители научной институции сообщили, что Хэ делал свою работу, не будучи сотрудником и не получая зарплату на биофаке. А правительство и вовсе наказало его тремя годами тюрьмы — за нарушение запрета на опыты в области генетических модификации людей и работу без лицензии. Видимо, памятуя об этом скандале, Нобелевский комитет решил премировать ученых не в номинации «Физиология и медицина», а представить их как авторов прорыва именно в области химии.


Спасибо за ваше внимание! Уделите нам, пожалуйста, еще немного времени. Кровь5 — издание Русфонда, и вместе мы работаем для того, чтобы регистр доноров костного мозга пополнялся новыми участниками и у каждого пациента с онкогематологическим диагнозом было больше шансов на спасение. Присоединяйтесь к нам: оформите ежемесячное пожертвование прямо на нашем сайте на любую сумму — 500, 1000, 2000 рублей — или сделайте разовый взнос на развитие Национального регистра доноров костного мозга имени Васи Перевощикова. Помогите нам помогать. Вместе мы сила.
Ваша,
Кровь5

comments powered by HyperComments
Стать донором Помочь донорам
Читайте также